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Hémophilie thérapie génique montre les premiers succès
Juste une seule injection pourrait être suffisant pour dire que les gens atteints d'hémophilie B n'a plus besoin de médicaments, selon une première étude au Royaume-Uni et les États-Unis.
Six patients ont reçu un virus qui infecte le corps avec les plans nécessaires à la production des protéines de la coagulation sanguine. Quatre d'entre eux pourraient alors cesser de prendre leurs médicaments.
Selon les médecins, la thérapie génique a été «potentiellement changer la vie».
D'autres chercheurs ont décrit comme un «véritable étude historique."
Les gens atteints d'hémophilie B ont une erreur dans leur code génétique, ce qui signifie qu'ils ne peuvent pas produire une protéine appelée facteur IX, ce qui est essentiel pour la coagulation sanguine.
Les patients sont actuellement traités avec des injections de facteur IX, parfois à plusieurs par semaine, mais le processus de fabrication est coûteuse.
Les chercheurs à l'University College de Londres et de recherche de l'Hôpital St Jude pour enfants aux États-Unis étaient à la recherche d'une solution plus permanente.Virus de modification
Ils ont pris un virus qui infecte les personnes sans symptômes - virus adéno-associés huit. Il a ensuite été modifié pour infecter les cellules du foie avec le matériel génétique pour le facteur IX. Le gène doit ensuite persister dans les cellules du foie, racontant les cellules pour fabriquer la protéine.
Six personnes ont été injectés par le virus modifié à la Royal Free Hospital de Londres. Deux ont reçu une faible dose, deux une dose moyenne et deux de haut niveau.
Résultats publiés dans le New England Journal of Medicine ont montré des niveaux de facteur IX pourrait être augmenté.
Normalement, les patients auront le taux de facteur IX inférieur à 1% de ceux trouvés chez les personnes sans hémophilie.
Après l'injection, les niveaux de facteur IX variait de 2% à 12%. Le premier patient traité a maintenu des niveaux de 2% depuis plus de 16 mois. Un des patients recevant les plus hauts niveaux de dose entretenu qui a fluctué entre 8% et 12% pour 20 semaines.
Carl Walker, âgé de 26 ans et originaire du Berkshire, a montré la plus grande amélioration. Il a dit: «Je n'ai pas besoin de mes traitement normal, que ce soit préventif ou à la demande en raison d'une blessure Auparavant, j'ai utilisé pour insuffler à la maison trois fois par semaine..
"Je joue au football, courir et prendre part à des triathlons -. Et déjà que je pouvais avoir à insuffler à la fois avant que je participe et éventuellement après aussi bien ne pas avoir à faire ce qui a été absolument génial."
Le Dr Amit Nathwani de l'University College de Londres a déclaré à la BBC que les patients avec 12% de facteur de production normale IX ne serait plus vu à la clinique.
"Ils seraient en mesure de vaquer à leurs vies quotidiennes normales sans aucun problème. Le seul moment où ils auraient un problème s'ils étaient impliqués dans un accident de la circulation routière ou avait une grosse chute à partir d'un site de construction. En l'absence de graves traumatisme majeur de ces personnes ne sauraient pas qu'ils ont l'hémophilie. "
Il a déclaré que le but de la recherche était de prendre les patients d'une forme grave d'hémophilie d'un doux."Fantastique start '
"Tous les patients ont réellement bénéficié de cette approche de transfert de gène, même les patients qui n'ont pas été en mesure d'arrêter la perfusion concentré de protéines [thérapie normale]."
Il a dit que ces gens avaient besoin de moins d'injections de facteur IX.
C'est la première étude qui a montré que vous pouvez réellement obtenir stable, à long terme, le plan thérapeutique d'expression [de production du facteur IX] chez des sujets atteints d'hémophilie B sévère, donc c'est un début fantastique.
«C'est une grande percée, c'est la première fois que quelqu'un a pu le démontrer."
L'essai a été conçu pour tester la sécurité de la procédure. Essais dans plus de patients seront nécessaires pour déterminer pleinement son efficacité et les patients devront être suivis pendant des périodes plus longues pour voir combien de temps l'effet dure.
Il y avait une réponse immunitaire contre les cellules du foie infectées autour de sept à neuf semaines après que le virus a été injecté. Dans le procès, il a été contrôlé avec des stéroïdes, mais les médecins veulent aussi voir si elles peuvent éviter de se produire.
Dr Katherine Ponder, de l'École de médecine de l'Université de Washington, a dit que c'était "vraiment une étude marquante, car elle est la première à atteindre à long terme l'expression d'une protéine thérapeutique du sang à des niveaux pertinents».
Elle a ajouté: «Si d'autres études de déterminer que cette approche est sûre, elle peut remplacer la thérapie protéique lourde et coûteuse actuellement utilisée pour les patients."
Chris James, Directeur Général de la Société de l'hémophilie, a déclaré: "La société est ravie de voir recherche de calibre mondial au Royaume-Uni, qui pourrait finalement fournir des traitements pour améliorer la vie des personnes souffrant d'hémophilie montrant ces résultats positifs à ce stade.
"Ce sont des premiers jours et tous les développements médicaux et scientifiques ont besoin de passer par des tests approfondis pour efficacité et effets secondaires. En tant que tel, nous ne voudrions pas susciter de faux espoirs à ce stade. Cependant, nous espérons que cette recherche finira par entraîner la suppression de la nécessité d'injections régulières et de réduire de façon significative des saignements douloureux et débilitants lésions articulaires pour ceux qui vivent avec l'hémophilie. "
Juste une seule injection pourrait être suffisant pour dire que les gens atteints d'hémophilie B n'a plus besoin de médicaments, selon une première étude au Royaume-Uni et les États-Unis.
Six patients ont reçu un virus qui infecte le corps avec les plans nécessaires à la production des protéines de la coagulation sanguine. Quatre d'entre eux pourraient alors cesser de prendre leurs médicaments.
Selon les médecins, la thérapie génique a été «potentiellement changer la vie».
D'autres chercheurs ont décrit comme un «véritable étude historique."
Les gens atteints d'hémophilie B ont une erreur dans leur code génétique, ce qui signifie qu'ils ne peuvent pas produire une protéine appelée facteur IX, ce qui est essentiel pour la coagulation sanguine.
Les patients sont actuellement traités avec des injections de facteur IX, parfois à plusieurs par semaine, mais le processus de fabrication est coûteuse.
Les chercheurs à l'University College de Londres et de recherche de l'Hôpital St Jude pour enfants aux États-Unis étaient à la recherche d'une solution plus permanente.Virus de modification
Ils ont pris un virus qui infecte les personnes sans symptômes - virus adéno-associés huit. Il a ensuite été modifié pour infecter les cellules du foie avec le matériel génétique pour le facteur IX. Le gène doit ensuite persister dans les cellules du foie, racontant les cellules pour fabriquer la protéine.
Six personnes ont été injectés par le virus modifié à la Royal Free Hospital de Londres. Deux ont reçu une faible dose, deux une dose moyenne et deux de haut niveau.
Résultats publiés dans le New England Journal of Medicine ont montré des niveaux de facteur IX pourrait être augmenté.
Normalement, les patients auront le taux de facteur IX inférieur à 1% de ceux trouvés chez les personnes sans hémophilie.
Après l'injection, les niveaux de facteur IX variait de 2% à 12%. Le premier patient traité a maintenu des niveaux de 2% depuis plus de 16 mois. Un des patients recevant les plus hauts niveaux de dose entretenu qui a fluctué entre 8% et 12% pour 20 semaines.
Carl Walker, âgé de 26 ans et originaire du Berkshire, a montré la plus grande amélioration. Il a dit: «Je n'ai pas besoin de mes traitement normal, que ce soit préventif ou à la demande en raison d'une blessure Auparavant, j'ai utilisé pour insuffler à la maison trois fois par semaine..
"Je joue au football, courir et prendre part à des triathlons -. Et déjà que je pouvais avoir à insuffler à la fois avant que je participe et éventuellement après aussi bien ne pas avoir à faire ce qui a été absolument génial."
Le Dr Amit Nathwani de l'University College de Londres a déclaré à la BBC que les patients avec 12% de facteur de production normale IX ne serait plus vu à la clinique.
"Ils seraient en mesure de vaquer à leurs vies quotidiennes normales sans aucun problème. Le seul moment où ils auraient un problème s'ils étaient impliqués dans un accident de la circulation routière ou avait une grosse chute à partir d'un site de construction. En l'absence de graves traumatisme majeur de ces personnes ne sauraient pas qu'ils ont l'hémophilie. "
Il a déclaré que le but de la recherche était de prendre les patients d'une forme grave d'hémophilie d'un doux."Fantastique start '
"Tous les patients ont réellement bénéficié de cette approche de transfert de gène, même les patients qui n'ont pas été en mesure d'arrêter la perfusion concentré de protéines [thérapie normale]."
Il a dit que ces gens avaient besoin de moins d'injections de facteur IX.
C'est la première étude qui a montré que vous pouvez réellement obtenir stable, à long terme, le plan thérapeutique d'expression [de production du facteur IX] chez des sujets atteints d'hémophilie B sévère, donc c'est un début fantastique.
«C'est une grande percée, c'est la première fois que quelqu'un a pu le démontrer."
L'essai a été conçu pour tester la sécurité de la procédure. Essais dans plus de patients seront nécessaires pour déterminer pleinement son efficacité et les patients devront être suivis pendant des périodes plus longues pour voir combien de temps l'effet dure.
Il y avait une réponse immunitaire contre les cellules du foie infectées autour de sept à neuf semaines après que le virus a été injecté. Dans le procès, il a été contrôlé avec des stéroïdes, mais les médecins veulent aussi voir si elles peuvent éviter de se produire.
Dr Katherine Ponder, de l'École de médecine de l'Université de Washington, a dit que c'était "vraiment une étude marquante, car elle est la première à atteindre à long terme l'expression d'une protéine thérapeutique du sang à des niveaux pertinents».
Elle a ajouté: «Si d'autres études de déterminer que cette approche est sûre, elle peut remplacer la thérapie protéique lourde et coûteuse actuellement utilisée pour les patients."
Chris James, Directeur Général de la Société de l'hémophilie, a déclaré: "La société est ravie de voir recherche de calibre mondial au Royaume-Uni, qui pourrait finalement fournir des traitements pour améliorer la vie des personnes souffrant d'hémophilie montrant ces résultats positifs à ce stade.
"Ce sont des premiers jours et tous les développements médicaux et scientifiques ont besoin de passer par des tests approfondis pour efficacité et effets secondaires. En tant que tel, nous ne voudrions pas susciter de faux espoirs à ce stade. Cependant, nous espérons que cette recherche finira par entraîner la suppression de la nécessité d'injections régulières et de réduire de façon significative des saignements douloureux et débilitants lésions articulaires pour ceux qui vivent avec l'hémophilie. "
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